‘생존율 3% 미만’ 최악의 교모세포종, 정복 가능성 찾았다

마루테라퓨틱스는 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 세포치료제가 교모세포종 관련 동물실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 22일 밝혔다.

교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만으로 예후가 불량하다. 아직 정식 허가된 치료제가 없는데, 최근 저명한 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 재발성 교모세포종 치료에 카티(CAR-T) 세포치료제가 효과적이라는 임상 결과가 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.

학계에 따르면 면역세포의 일종인 NK세포에는 암세포를 표적으로 하는 키메릭항원수용체(CARChimeric Antigen Receptor)의 유전자 전달이 제한돼 이를 엔지니어링하는 데 어려움이 따른다. 마루테라퓨틱스는 iPSC 관련 플랫폼 기술을 토대로 유전자 편집 과정을 거쳐 NK세포의 효능과 안전성을 강화한 CAR-NK 세포를 개발했다. 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타깃으로 하는 전략을 수립하고 서울대와 공동 연구에 나섰다.

회사 측 제공 자료에 따르면 연구팀은 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 쥐에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소한 것을 확인했다. 상세한 내용이 담긴 동물실험 결과는 학술적 가치를 인정 받아 최근 국제학술지 ‘Biomedicine & Pharmacotherapy’에 게재됐다. 다음달 5일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 개막하는 미국암연구학회(AACR 2024)에서도 발표될 예정이다. 본격적인 임상 진입에 앞서 비임상 독성실험에도 돌입한다.

‘생존율 3% 미만’ 최악의 교모세포종, 정복 가능성 찾았다
교모세포종 유발 실험쥐 모델에서 진행한 iPSC CAR-NK 효능 실험 결과. 사진 제공=마루테라퓨틱스

마루테라퓨틱스는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 전문 기업이다. iPSC를 활용하는 데 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 접목하며 연구개발(R&D)을 고도화하고 있다. 자체 플랫폼 기술을 토대로 CAR-NK 세포치료제 외에 카티, 대식세포(Macrophage) 등 다양한 항암면역세포치료제 개발을 병행 중이다. 기존 환자맞춤형 치료제에서 한걸음 더 나아가 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 기성품(off-the-shelf) 치료제로 개발하면 상업화 가치가 한층 높아질 것으로 기대하고 있다. 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 CAR-T 또는 CAR-NK를 포함한 글로벌 세포 유전자치료제 시장은 2023년 기준 163억 3000만 달러 규모로 집계됐다. 오는 2026년 555억 9000만 달러까지 성장할 것으로 전망된다.

안상만 마루테라퓨틱스 대표는 “이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다”며 “AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것”이라고 말했다.

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